日本细胞治疗制备路径详解

在日本，细胞治疗的制备流程受到《再生医疗等安全性确保法》的严格监管，细胞治疗的制备路径主要分为“院内制备（备案型）”与“CPC制度（许可型）”。两者在监管强度、安全性与灵活性方面各有差异，患者在接受干细胞、免疫细胞或PRP疗法前，应了解两种主要的细胞加工路径：院内制备与CPC制度。

背景：再生医疗法下的细胞制备路径

根据《再生医疗等的安全性确保等相关法律》（2014年施行），所有用于细胞治疗的“特定细胞加工物”必须在符合规定的设施中制备，并接受厚生劳动省的监管。制备路径分为两类：

路径一：院内制备（备案型）

1. 定义
• 指在医疗机构内部设立的细胞加工室，由该机构自行完成细胞采集、培养与回输。
• 向地方厚生局提交“特定细胞加工物等制造届出（备案）”，无需厚生劳动省许可。
2. 优点
• 流程紧凑：采集、加工、治疗均在院内完成，减少运输时间与细胞损耗。
• 响应快速：适合个性化治疗或紧急处理。
• 成本较低：省去外包费用。
3. 限制
• 监管相对宽松：需备案，原则上应满足GMP管理要求，但不经PMDA实地审查。
• 设施标准差异大：部分院所CPC等级不高，存在交叉污染风险。
• 适用范围有限：多用于第三种或第二种再生医疗（低至中风险）。

路径二：CPC制度（许可型）

1. 定义
• 指由厚生劳动省许可的“特定细胞加工物等制造设施”，通常由CDMO企业或大型医院设立。
• 需提交“制造许可申请”，并接受PMDA实地审查，。
2. 优点
• 高安全性与标准化：设施需符合GCTP（细胞治疗产品制造规范），清洁度达GMP要求（B+A 或 C+A 环境）。
• 质量可追溯：全流程记录、批次管理、病毒筛查等严格执行。
• 适用于高风险治疗：如使用iPS细胞、基因改造细胞等第一种再生医疗。
3. 限制
• 流程复杂：细胞需运输至外部CPC，存在时间延迟与冷链风险。
• 成本较高：需支付加工费用与物流成本。
• 治疗周期较长：从采集到回输可能需数周。

开展情况

截止2025年6月，日本全国获取牌照的CPC共有78家，而院内制备（备案，日文为“届出”）则多达3656家。

结语

日本的细胞治疗制度在全球属于监管最严谨之一。 患者在选择治疗方案时，不仅要关注疗效，更应了解细胞制备路径背后的安全性与合规性。 无论是院内制备还是CPC制度，都必须在厚生劳动省的框架下进行备案或许可，否则将面临法律处罚。

参考：厚生劳动省关于特定細胞加工物等製造施設的说明。